毫無疑問2016年是令人傷心的一年,因為我們不斷地失去了一些優良的藝術家,像Prince, David Bowie, Alan Rickman and Harper Lee等。同時,對生物技術產業而言,今年也是很難過的一年,因為不少重要的**生產線因為臨床試驗結果不樂觀而終止,使得投資者畏縮不前,以下便是*讓投資商和投資公司震驚的7個“2016年生產線大爆炸”。
1、Alnylam Pharmaceuicals(ALNY)
RNAi領頭羊ALNY在10月份宣布停止開發用于**遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(hATTR-CM)的**Revusiran時,它的股票暴跌。由于與安慰劑組相比,更多的試驗組病人死亡,他們停止了進一步開發這個**。這項試驗中總共死亡18人,但是ALNY并沒有透露安慰劑組和試驗組的具體死亡人數。同時這項RNAi試驗的終止也引起了對該公司其他項目的質疑。
2、Clovis Oncology (CLVS)
位于科羅拉多的CLVS在2016年春由于FDA沒有批準其實驗性肺癌**Rociletinib而處于風雨飄搖的狀態。此后,公司宣布將裁掉35%的員工以減小開支。由于FDA完整的意向函,CLVS宣布將終止一切關于Rociletinib的臨床試驗。盡管Rociletinib失敗了,CLVS依然對他們的卵巢癌**Rucaparib報以希望。Rucaparib是一個PARP抑制劑,用于**Pt敏感的晚期漿液性或**內膜樣卵巢癌及原發性腹膜或輸卵管癌。在2015年3月,Rucaparib獲得FDA的突破性療法認定,8月,FDA重點審查了Rucaparib。
3、Celldex Therapeutics (CLDX)
今年CLDX癌癥疫苗Rintega的失敗導致公司的股票暴跌80%,*終他們終止了關于Rintega的研究,這個**一度獲得FDA突破性療法認定,用于**膠質瘤。盡管這個**失敗了,但是CLDX還有一個有潛力**三陰性乳腺癌**在研發中,他們的候選**是CDX-011(glembatumumab vedotin),它是一種可以結合腫瘤表面的gpNMB蛋白的蛋白質。
4、Eli Lilly(LLY)
LLY由于*近Solanezumab的失敗也不幸進入了這份名單,他們曾認為這個**是阿爾茲海默的解藥。此次3期臨床試驗的失敗預示著這個**在阿爾茲海默癥的*后一期臨床試驗中再度失敗。上次失敗是在2012年,此后LLY改變了策略,將這個**用于**更溫和的阿爾茲海默癥患者,并采用了推遲開始的方法。然而不幸的是,3期臨床試驗表明和安慰劑相比,這個**并沒有顯著延緩認知減退。由于這個**的失敗,LLY宣布將開始進行裁員,裁掉計劃負責這個**的銷售人員。
5、Novavax(NVAX)
由于用于**老年人呼吸道合胞病毒疫苗(RSV F)的3期臨床試驗結果未顯示疫苗的效果,NVAX的股票在9月份暴跌了82%。它的主要目標是驗證RSV F疫苗預防中度-重度RSV相關下呼吸道**的效率,次要目標是驗證RSV F疫苗降低RSV導致的所有呼吸道**的能力,然而實驗結果并未達到這兩個要求。
6、Arrowhead(ARWR)
ARWR在11月宣布將裁員30%,并終止三個臨床項目:ARC-520、ARC-521及ARC-ATT。這三個旨在**肝病的項目被FDA暫停,同時ARWR被要求回答關于EX1在非人靈長類動物身上進行的非臨床毒性試驗相關的問題,EX1是該公司用于靜脈注射的肝靶向**輸送工具。公司解釋道當*高劑量EX1導致非人類靈長類實驗中動物死亡時,FDA徹底暫停了他們的實驗。目前,公司正著力于開發subQ和其他肝病**生產線,包括**HBV、AAT及HIF-2alpha以及一些保密的項目。
7、BioMarin Pharmaceuticals(BMRN)
BMRN在2016年初就迎來了壞消息,FDA拒絕了該公司用于**杜氏肌營養**的試驗性**Drisapersen(又名Kyndrisa)。早在2015年底,FDA審查小組就表現出了對這個**療效的擔憂,因為他們發現部分臨床療效數據前后不一致,甚至有些數據互相矛盾。審查小組的成員認為那個時候BMRN展示的長期數據就不足以支持它獲得批準。