多年來，醫學研究人員希望，一種新興的膽固醇**靶向一種稱為 PCSK9 的蛋白質可以是下一代的大爆炸**。現在，一項大型臨床試驗已經證明這種方法可以降低心臟病的風險。但仍不清楚這些** -- 它們試圖模仿有益的基因突變。

研究結果發表在“新英格蘭醫學”雜志上，并于 3 月 17 日在美國華盛頓特區的美國心臟病學會議上發表，顯示一種名為 evolocumab（Repatha）的**將心血管死亡，心臟病發作和中風的風險降低約 20 %。這種風險的降低與患者單獨服用他汀類**所看到的大致相同。在另一項措施中，還包括住院**導致心臟血流減少的情況，evolocumab 將風險降低 15%。

美國食品和**管理局（FDA）在 2015 年批準了 evolocumab 用于一些高膽固醇的患者，基于數據顯示該**可以降低血液中“壞”低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的循環水平 60%。但研究人員沒有證據表明，該**也可以防止心臟病發作或中風。

康涅狄格州紐黑文耶魯大學心臟病學家 Harlan Krumholz 說：“這是一個非常重要的研究”。

新的結果來自超過 27，500 名參與者的試驗證實了抑制 PCSK9 可以控制膽固醇和心臟病風險的概念。現在的問題是，醫生和醫療保健支付者是否會認為這種好處足以保證大約 14，000 美元的年度價格標簽。

坎坷之路

PCSK9 蛋白通過調節細胞表面上的 LDL 受體蛋白的數量來幫助控制血液中壞膽固醇的量，其使 LDL 流出循環。在 PCSK9 基因中具有天然存在的突變的人具有異常低水平的壞膽固醇，并且發展為心臟病的風險降低了 88%。

然而，將這些信息轉化為成功的**是一個挑戰。一些靶向 PCSK9 的**正在開發或已批準，但是 evolocumab 是**個報告這種大型試驗的結果的**。

總部位于紐約市的輝瑞公司在患者試驗中遇到問題后，于去年放棄了一種叫做 bococizumab 的 PCSK9 阻斷**。Bococizumab，如 evolocumab，是結合 PCSK9 蛋白的抗體。但是接受博卡霉單抗的受試者傾向于形成針對該**的**應答，其干擾**過程。

并且 FDA 批準了由 Amgen 在 Thousand Oaks，California 制造的 evolocumab，僅用于某些患者，例如具有引起極高水平 LDL 的遺傳病癥的那些患者。

價格問題？

現在，關于 evolocumab 的數據已經進入，一些保健支付者，如保險公司和政府計劃可能更愿意承擔**的陡峭成本。但任何新的膽固醇**面臨來自廉價他汀類**的激烈競爭，已被用于控制 LDL 水平幾十年。

一些分析師說：“證明統計上顯著的心臟健康益處不足以確保 PCSK9 **作為下一個大事情的地位”。紐約市投資銀行 Leerink Partners 的分析師在 3 月 15 日發布的一份報告中寫道：“更重要的障礙是支付者限制獲得這些**的障礙”。

為了超過這個閾值，Leerink 的分析師估計，evolocumab 需要將心血管風險降低 25%或更多。

Krumholz 說：“總的來說，根據多少 evolocumab 減少體內低密度脂蛋白膽固醇的量，降低的風險小于預期的風險”。他補充說：“但是，有益的證據足夠強大，他將與患者討論將該**作為一種不錯的選擇”。