真實世界研究是基于真實醫療環境下的臨床研究，雖然已開展多年，但仍有不少人對這個概念的認識和應用存在誤區。

1真實世界研究不是只做**評價

真實世界研究*早提出，是因新藥和醫療器械Ⅲ期臨床試驗存在無法回答的臨床診療和醫療管理決策問題。當時的考慮是建立一套更接近臨床真實條件的方法體系，回答傳統臨床試驗無法回答的科學問題，如****的實際效果及人群差異、不同**間的比較效果、**的依從性等。

隨著對真實世界研究的廣泛運用和認識加深，其研究領域也進一步擴展。這些變化部分來自研究者的推動，部分來自證據使用者（如藥品監管、醫療管理、醫保部門）的需求推動。決策者為了更好地管理報銷決策時的不確定性、藥品上市后**性監測等，需要大量貼近臨床醫療實際的研究結果。

2真實世界數據不都是醫療大數據

真實世界數據來源非常廣泛，既可是以特定目的開展的觀察性研究數據，也可是非研究性質的數據，如多種機構（醫院、醫保部門、民政部門、公共衛生部門）日常監測、記錄、儲存的各類與健康相關的數據，既涵蓋了從實際醫療過程中產生的數據（也可稱為真實世界醫療大數據），也涵蓋了從實際醫療過程搜集的小樣本數據。

大數據作為一個重要概念目前被引入眾多行業。醫學領域的大數據涵蓋范圍廣泛，尚缺乏統一和公認的大數據分類系統，根據數據收集內容的差異，可分為：一是常規醫療和健康數據，包括個人健康和醫療數據，如人口社會學特征、診斷、實驗室檢查、影像學檢查、醫囑、手術、成本數據等，是我們通常所指的醫療大數據。二是在部分或全部收集常規醫療數據的基礎上，根據特定研究目的收集生物標本檢測的檢測數據，如基因組學、蛋白組學、代謝組學等數據，常被稱為生物醫學大數據。從本質上講，醫療大數據滿足真實世界數據的所有特征，屬于真實世界數據。但真實世界數據涵蓋的范疇顯然比醫療大數據更廣，數據并不一定要求達到海量，也不一定強調數據的多樣性。醫療大數據是真實世界數據與醫學大數據的一個交集。

3真實世界證據不等于低級證據

我們處在循證實踐與決策的時代，研究證據是提高臨床和醫療決策效率的核心基礎。真實世界研究的結果用于臨床和醫療決策時被稱為真實世界證據。一部分人認為，真實世界缺少嚴格的方法學控制，研究結果存在較大偏倚，故完全忽略真實世界證據。實際上，這種理解是片面的，循證醫學*佳研究證據不一定都來自于RCT（隨機對照試驗）。

首先，針對不同的臨床醫療具體問題，*佳研究證據可能存在差異，*佳證據的判斷首先要區分臨床研究問題，針對不同研究問題，*佳證據來源可有不同。其次，即便針對同一研究問題，研究設計不完全代表證據的強弱。

4真實世界研究不單純是觀察性研究

所謂真實世界數據是指研究數據來自真實醫療環境，反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況。美國食品藥品監督管理局在去年擬將真實世界數據定義為除傳統臨床試驗以外的數據。真實世界研究有時會被簡單地理解為觀察性研究，這種認識并不**。

從本質上講，研究問題決定了研究設計，研究設計決定數據獲取方式和過程。盡管真實世界數據來自真實條件下的數據，這不代表真實世界研究設計局限于觀察性研究。

總之，真實世界研究為各種臨床問題提供了重要證據來源，可以成為循證醫學的*佳證據。