基因**，是將新的遺傳物質(zhì)整合至一個(gè)人的 DNA 中的**方法，對(duì)于目前一些*罕見的綜合征來說，是一種具有**性的**手段。

諸多醫(yī)藥公司為這種具有**靶向性的**方法制定了天文數(shù)字般高昂的價(jià)格。事實(shí)上，由于定價(jià)過高，部分療法已經(jīng)被迫在歐洲下市，同時(shí)另一家公司仍然在想盡一切辦法吸引患者。

一項(xiàng)上周剛剛批準(zhǔn)的**方法或許能夠改變目前的市場(chǎng)平衡。Yescarta 是**例通過修飾**細(xì)胞 DNA 增強(qiáng)其對(duì)癌細(xì)胞攻擊性的基因療法。與眾不同的是，Yescarta 能夠**的患者數(shù)量，遠(yuǎn)超過其他目前已獲批的其他基因療法。

為了觀察基因療法的價(jià)格與每年預(yù)計(jì)應(yīng)用該療法的患者數(shù)目是否有關(guān)聯(lián)性，DT 君決定將這些已經(jīng)在美國與歐洲獲批的（及一個(gè)即將在美國獲批）基因療法的相關(guān)數(shù)據(jù)繪制成圖表（如下圖）。

圖丨每年基因療法適用人數(shù)。Kymriah 及 Yescarta 的患者數(shù)據(jù)分別由 Novartis 及 Gilead 公司提供。其他療法符合條件的患者數(shù)量，是根據(jù)該**的患病率估算獲得。

生命科學(xué)咨詢公司 Trinity Partners 的管理合伙人 Herman Sanchez 稱，患者數(shù)量與療法價(jià)格之間的確有相關(guān)性：適合的病人越少，療法的價(jià)格越高。如你所見，不同基因療法的價(jià)格在 37 萬 3 千美元到 100 萬美元之間，然而每年僅僅只有 7500 名患者負(fù)擔(dān)得起基因療法。

“在市場(chǎng)中使公司擁有更多定價(jià)權(quán)的往往是*罕見的**，”他說。“這是因?yàn)楦犊罘揭话銦o需**太多患者。”

迄今為止，Yescarta 成為了圖表中的異常值。據(jù)今年 8 月并購了制藥商 Kite Pharma 的生物科技巨頭 Gilead 聲稱，它每年將用于約 7500 名患者。相比之下，在歐洲獲批的兩個(gè)基因療法，Glybera 和 Strimvelis，可**患者的數(shù)量則非常小。同時(shí)，Novartis 公司稱每年將有 300 名患者能夠符合標(biāo)準(zhǔn)，受益于他們**某種兒童白血病的基因療法 Kymriah。有了更多患者，Gilead 公司能夠降低價(jià)格，但*終獲得更高的總收益。

盡管 Yescarta 目前的價(jià)格仍然引起了患者們的抗議，但它預(yù)示著基因療法將能夠**更多**，如在美國的 2 萬血友病患者及 10 萬鐮狀細(xì)胞性貧血患者。

若是基因**的靶向**變得更加常見，“將會(huì)更有利于價(jià)格降低，”Sanchez 說。

接下來即將獲批的基因療法名為 Luxturna，它能夠使患有一種遺傳性失明的患者視力在一定程度上復(fù)原。本月早些時(shí)候，由外部專家組成的小組一致推薦美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)由 Spark Therapeutics 研發(fā)的 Luxturna。FDA 將在明年 1 月 12 日做出*終決定。

Spark 公司稱，在美國共有 1000 到 2000 名患者符合此**所需的條件。這種基因療法通過糾正視網(wǎng)膜細(xì)胞中的突變基因增強(qiáng)患者視力。該公司拒**每年接受**的患者數(shù)目進(jìn)行預(yù)測(cè)，所以我們圖表中的數(shù)據(jù)是基于 Luxturna 所**的該病患者的**率進(jìn)行預(yù)測(cè)所得。分析師估算該療法或需 80 萬至 100 萬美元的**費(fèi)用。

這一切對(duì)于公司、保險(xiǎn)業(yè)及患者所具有的意義尚未可知。諸如 Spark 等公司或在其療法獲批后面臨價(jià)格進(jìn)退兩難。美國的保險(xiǎn)公司對(duì)他們是否將基因療法納入承保范圍這一問題仍然保持沉默。同時(shí)，身患重病的患者希望他們不會(huì)被價(jià)格篩掉，失去**的機(jī)會(huì)……