每一代人都會經歷一些科技突破,宣稱能夠帶來**癌癥的希望。近5年來,遺傳學領域取得的突飛猛進早已證明,**療法能夠激活**系統的天然**能力,并有望“**”許多患者的癌癥。癌癥**療法產生了許多令人難以置信的成功,**檢查點抑制劑,CAR-T細胞療法接連獲批上市,給許多癌癥患者帶來了生的希望。
但是對某些患者來說,科技進步離救命還有一段漫長的等待。
2015年,挪威的Vlad先生被診斷為肺癌,經過幾個月的手術、放療和靶向****,并沒有延緩腫瘤的生長。癌細胞擴散到他的大腦,醫生宣布他只剩下幾個月的時間了。
Vlad的妻子Elen的弟弟Jo是一名IT工程師,他偶然在網絡上看到一篇學術論文。這篇文章報道了在中國進行的一項小型研究,一種實驗性的**療法使一名85歲的肺癌患者產生“快速而顯著的腫瘤消退”。這是一個只有1名患者參與的非常早期的臨床研究。
隨著互聯網的普及,醫學知識已經從科研機構和學術期刊的孤島中釋放出來。人們可以方便地查閱信息,能跟醫生查到一樣的信息。醫學文獻里充滿了令人難以置信的案例,用藥后腫瘤突然萎縮,終末期**奇跡般地逆轉。
除了查閱資料參與自我**的**過程,現在全球還有無數的在線社區,患者間可以互相交流和分享**心得。一些罕見病的患者團體甚至開始資助關于自己所患**的學術研究和**開發。
自制的多肽疫苗
2015年3月,挪威的Dyame女士被診斷為IV期肺癌,年僅30歲。她的丈夫Lars Sorass的弟弟是一名醫生,他通過互聯網全球搜索有希望的**信息,*后聯系上一名德國教授,他正在進行一個名為“個體化多肽疫苗(personalized peptide vaccine)”的研究項目。Dyame女士定期去德國進行多肽疫苗注射。經過**,Dyame女士目前病情穩定。她的家人在Facebook上記錄了整個**過程,*終吸引了一批患相同**的患者。
Elen和Jo就是在患者社區里看到了Dyame女士的案例,從而對多肽疫苗產生信心。他們想要走Dyame女士的這條路。
無獨有偶,今年7月份,《自然》雜志發表了兩篇關于“個體化癌癥疫苗”的重磅研究成果。其中一篇來自德國緬因茲大學Ugur Sahin教授的團隊。針對不同腫瘤患者的突變,研究人員為他們分別定制了個體化癌癥疫苗,在黑色素瘤患者的臨床試驗中大獲成功!13位患者接受疫苗后,8人腫瘤完全消失并且23個月內沒有復發,其他5名患者接種疫苗時腫瘤已經擴散,當中2人出現腫瘤縮小,其中1人接受PD-1抗體**后腫瘤完全緩解。
Elen和Jo給**療法的研究人員寫信,得到的建議是文獻中提到的多肽疫苗可能對Vlad的癌癥有效,而且與他的HLA類型也匹配。HLA是一種基因型,對**細胞識別和攻擊腫瘤十分重要。
不過,要得到研究人員的幫助需要等很長時間。畢竟,Ugur Sahin教授花費了三個多月的時間來研發出個體化疫苗。
但是Vlad每況愈下。不能再等了。
于是,他們走向了可能是終末期患者會走的極端——給自己**。
起初Elen和Jo猶豫不決。因為多肽疫苗會有潛在的副作用,可能會引起嚴重的過敏反應。雖然有各種未知的風險,Elen還是決定放手一搏。因為Vlad正在垂死邊緣,他們的兩個孩子即將成為孤兒。
后來,在科學界和患者社區的許多人的幫助下,他們找到了一間實驗室,可以根據提供的序列合成多肽,費用大約1000美元。他們下單訂購了這些肽,同時在藥房里買了磷酸鹽緩沖液,用來溶解肽。他們還買了有助于提高疫苗功效的佐劑。*后,他們收到一個充滿白色粉末的小瓶,小心地包裝在一個泡沫塑料盒子里。
Elen在醫院工作,她是一名護士。按照提供的說明書,她在一間實驗室里,完成了把這些東西混合在一起的操作。
Vlad從今年8月開始接受這種自制的多肽疫苗注射,每周一次。在發現沒有嚴重副作用之后,他們松了口氣。現在Vlad的病情穩定。但是他同時還接受了靶向**。
每一個堅持的人都是了不起的
除了不可預計的風險,自制多肽疫苗的效果也同樣不可預期。
美國癌癥協會臨床研究與腫瘤學主任Susanna Greer表示“這樣DIY的方案有效的概率渺茫”。的確,許多相關研究顯示,單個肽不太可能減緩癌癥的發展。單個肽僅僅針對腫瘤中的一個氨基酸突變序列,但是目前許多正在進行的臨床研究結合了幾種不同肽,同時靶向多種不同的腫瘤突變序列,以觸發更強的攻擊。另外,肽疫苗往往需要與其他**方法相結合才能發揮效果,而現在,科學仍然在確定與其他**方法的*佳組合。例如,一個有潛力的途徑就包括多肽疫苗與PD-1抑制劑協同使用。畢竟,挪威的Dyame女士接受的多肽疫苗比Elen自制的疫苗要復雜得多,而且她同時還接受了其他療法。
但是,越來越多的主流醫學認為,當一個人的生命垂危時,他們應該有權接受高風險的療法。上個月,美國參議院一致批準了一項法案,允許終末期病人獲得經過人類初步測試、但尚未獲得FDA的批準的實驗性 **。37個州已經通過了類似的試用法(right-to-try law),其中一些法律甚至允許有嚴重而不是終末期**的患者試用實驗性 **。試用法源于20世紀80年代的艾滋病毒流行期間,當時人們對HIV病毒研究知之甚少,被診斷的艾滋病患者會通過非法途徑獲得實驗**。
一部有名的電影“達拉斯買家俱樂部(Dallas Buyers Club)”還原了這個時代背景的故事。上世紀80年代中期,美國達拉斯市的Ron Woodroof在很偶然的情況下發現自己患上艾滋病,生命只剩30天。為了活下去,他開始研究各種抗艾**和替代療法,延長自己的生命。Ron不僅自己試藥,努力求生,他還成立了一個叫做“達拉斯買家俱樂部”的地下組織,為艾滋病人提供更多“非常規療法”,拯救成千上萬面臨同樣境遇的人。Ron*終在1992年9月去世,離他被告知只剩30天可活已經過去了2557天。
接受自制的多肽疫苗時,Vlad的癌癥已經擴散到大腦,令他不能移動。Elen和Jo希望這種疫苗可以阻止他的癌癥擴散,但是他們擔心為時已晚。
盡管如此,Elen仍然相信并且期待多肽疫苗能挽救丈夫。就像另一名晚期肺癌患者說的, “我需要知道,即使走到盡頭,我也已經盡力了。”